ახალი იმედი მკერდის კიბოს მკურნალობაში! FDA-მ სიმსივნური ცილების დამშლელი პირველი პრეპარატი დაამტკიცა

 ამერიკის შეერთებული შტატების საკვებისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ (FDA) სიმსივნის სამკურნალოდ სრულიად ახალი ტიპის, რევოლუციური პრეპარატი დაამტკიცა. საუბარია პირველ PROTAC-თერაპიაზე, სახელწოდებით vepdegestrant (ბრენდული სახელი Veppanu), რომელიც ძუძუს კიბოს წინააღმდეგ ბრძოლაში პაციენტებს მკურნალობის ინოვაციურ შესაძლებლობას აძლევს.

ახალი მედიკამენტი, რომელიც კომპანიების, Arvinas-ისა და Pfizer-ის მიერ არის შექმნილი, განკუთვნილია ზრდასრული პაციენტებისთვის. ის გამოიყენება ძუძუს კიბოს სპეციფიკური, შორსწასული ან მეტასტაზური ფორმების დროს, რომლებსაც ესტროგენული რეცეპტორების სიგნალები მართავს. პრეპარატი წარმოდგენილია პერორალური (დასალევი) ფორმით, რომლის მიღებაც პაციენტებს დღეში მხოლოდ ერთხელ მოუწევთ.

ტრადიციული მედიკამენტების უმეტესობა დაავადების გამომწვევ პროტეინებს (ცილებს) უბრალოდ ბლოკავს, თუმცა PROTAC-ტექნოლოგია სრულიად განსხვავებულად მუშაობს. ეს მეთოდი უჯრედის ბუნებრივ მექანიზმებს იყენებს და სიმსივნის განვითარებაზე პასუხისმგებელ მავნე ცილებს ფიზიკურად შლის და ანადგურებს. სწორედ ეს აქცევს ახალ თერაპიას ონკოლოგიაში ერთ-ერთ ყველაზე იმედისმომცემ მიმართულებად.

ამ რევოლუციური ტექნოლოგიის უკან იელის უნივერსიტეტის პროფესორი და ქიმიკოსი, კრეიგ ქრუზი დგას. მან ცილების დეგრადაციაზე (დაშლაზე) მუშაობა ჯერ კიდევ 25 წლის წინ დაიწყო. ათი წლის წინ კი დააარსა ბიოტექნოლოგიური კომპანია Arvinas, რათა ლაბორატორიული კვლევები რეალურ, პაციენტებისთვის ხელმისაწვდომ მედიკამენტად ექცია.

საინტერესოა, რომ მეცნიერის თავდაპირველი კვლევები ცილების დაშლის ბლოკირებას ისახავდა მიზნად, რის საფუძველზეც სისხლის კიბოს საწინააღმდეგო სხვა, უკვე დამტკიცებული პრეპარატი შეიქმნა. თუმცა, დროთა განმავლობაში ის საპირისპირო მიდგომით დაინტერესდა – გაჩნდა იდეა, რომ შეექმნათ მექანიზმი, რომელიც „პრობლემურ პროტეინებს“ პირდაპირ უჯრედის ბუნებრივ გადამამუშავებელ სისტემაში გაუშვებდა, რამაც საბოლოოდ PROTAC-ტექნოლოგიის განვითარებამდე მიგვიყვანა.

პირველი PROTAC-თერაპიის ოფიციალური დამტკიცება ფარმაკოლოგიაში ახალი ერის დასაწყისს ნიშნავს. ეს პრეცედენტი გზას უხსნის ტექნოლოგიის გამოყენებას არა მხოლოდ სიმსივნის სხვადასხვა ფორმის, არამედ ისეთი რთული დაავადებების წინააღმდეგაც, როგორიცაა ნეიროდეგენერაციული პათოლოგიები და დემენცია.

ამჟამად მსოფლიოს მასშტაბით უკვე ათობით ფარმაცევტული კომპანია მუშაობს მსგავსი პრინციპის მქონე მედიკამენტების შექმნაზე. ახალი პრეპარატის წარმატება კიდევ ერთხელ ადასტურებს, თუ რაოდენ დიდი მნიშვნელობა აქვს ფუნდამენტურ სამეცნიერო კვლევებს, რომლებიც ათწლეულების შემდეგ მილიონობით ადამიანის სიცოცხლის გადარჩენის რეალურ შანსად იქცევა.