საზოგადოება • 1776766277
მედიცინაში რისკის დამალვა ყველაზე დიდი საფრთხეა - გიორგი ფხაკაძე დიუშენის მკურნალობაზე
"დიუშენის მკურნალობა არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება“ - პროფესორი გიორგი ფხაკაძე დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის თერაპიების შესახებ ანალიზს აქვეყნებს.ავტორი ხაზგასმით აღნიშნავს, რომ მხოლოდ იმედზე საუბარი საზოგადოების შეცდომაში შეყვანაა და აუცილებელია, პაციენტებმა იცოდნენ იმ მძიმე გვერდითი ეფექტების შესახებ, რომელიც პრეპარატებს ახლავს."დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია - სრული სიმართლე: ეფექტურობა, რისკები და რეგულაცია"ყველაზე დიდი შეცდომა დღეს არის ის, რომ საზოგადოებას ეუბნებიან მხოლოდ ფასს და "იმედს", მაგრამ არ ეუბნებიან რისკებს.მედიცინაში რისკის დამალვა - არის ყველაზე დიდი საფრთხე".მთავარი ფაქტი (რაც აუცილებლად უნდა იცოდეს საზოგადოებამ)დიუშენის მკურნალობა = არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილებაყველა წამალს აქვს:✔ შეზღუდული ეფექტი✔ სერიოზული გვერდითი ეფექტები✔ განსხვავებული რეგულაციური სტატუსი (FDA vs EU)1. Elevidys (გენოთერაპია)FDA: დამტკიცებულია (შეზღუდულად)EU (EMA): არ არის დამტკიცებულიფასი: ~3.2 მილიონი დოლარი (ერთჯერადი)გვერდითი ეფექტები (ძალიან მნიშვნელოვანი):მწვავე ღვიძლის დაზიანებაჰოსპიტალიზაციადაფიქსირებულია სიკვდილის შემთხვევებიმიოკარდიტი (გულის ანთება)მიოზიტი (კუნთის ანთება)იმუნური რეაქციებიFDA უკვე იძიებს ამ შემთხვევებს და დაამატა მკაცრი გაფრთხილებებიძალიან მნიშვნელოვანი:ეს თერაპია არ არის ყველა პაციენტისთვისარ არის სრულად უსაფრთხოარ არის "სასწაული გამოსავალი"2. Duvyzat (givinostat)FDA: დამტკიცებულია (2024)EU: დამტკიცებულიაფასი: ~700,000$/წელიწადშიგვერდითი ეფექტები:დიარეაგულისრევა / ღებინებათრომბოციტების შემცირება (სისხლდენის რისკი)ცხიმების მატება სისხლშისიცხე3. Agamree (vamorolone)FDA: დამტკიცებულია (2023)EU: დამტკიცებულიაფასი: ~50,000–100,000$/წელიწადშიგვერდითი ეფექტები:ჰორმონალური დარღვევები (Cushing-like)წონის მატებაფსიქიკური ცვლილებები (აგრესია, შფოთვა)იმუნიტეტის დაქვეითებაინფექციების რისკიადრენალური უკმარისობა4. Exon-skipping პრეპარატები (Exondys, Vyondys და სხვ.)FDA: დამტკიცებულია (Accelerated approval)EU: ძირითადად არ არის დამტკიცებულიფასი:~300,000 – 1,000,000+$/წელიწადშიგვერდითი ეფექტები:ინფექციებიხველა, სიცხეთირკმლის გართულებებიინექციის ადგილზე რეაქციებიღებინება, გამონაყარი, სახსრების ტკივილიძალიან მნიშვნელოვანი:მუშაობს მხოლოდ 5–15% პაციენტზე (გენეტიკის მიხედვით)5. სტანდარტული თერაპია (Deflazacort)FDA: დამტკიცებულიაEU: დამტკიცებულიაფასი: ~35,000–60,000$/წელიწადშიგვერდითი ეფექტები:ზრდის შეფერხებაოსტეოპოროზიდიაბეტის რისკიწონის მატებაინფექციებიმომავალი თერაპიები (ჯერ კვლევის ეტაპზე)CRISPR გენური რედაქტირებაახალი გენოთერაპიები (უფრო უსაფრთხო ვარიანტები)კომბინირებული მკურნალობამაგრამ: ჯერ არცერთი არ არის სრულად დამტკიცებულიყველაზე მნიშვნელოვანი დასკვნადღეს არცერთი თერაპია:არ კურნავს დაავადებასარ არის სრულად უსაფრთხოარ არის უნივერსალურირეალური არჩევანი ქვეყნისთვის100 პაციენტი =გენოთერაპია → ~300 მილიონი $თანამედროვე წამლები → 5–70 მილიონი $/წელიწადშიძალიან მკაფიო დასკვნამშობლების მოთხოვნა არის სამართლიანი.მედიცინა ნიშნავს: ეფექტურობა; უსაფრთხოება; მტკიცებულება და არა - ემოცია; პოლიტიკა; ნახევარი სიმართლე", - წერს პროფესორი გიორგი ფხაკაძე






















