მედიცინაში რისკის დამალვა ყველაზე დიდი საფრთხეა - გიორგი ფხაკაძე დიუშენის მკურნალობაზე

"დიუშენის მკურნალობა არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება“ - პროფესორი გიორგი ფხაკაძე დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის თერაპიების შესახებ ანალიზს აქვეყნებს.
ავტორი ხაზგასმით აღნიშნავს, რომ მხოლოდ იმედზე საუბარი საზოგადოების შეცდომაში შეყვანაა და აუცილებელია, პაციენტებმა იცოდნენ იმ მძიმე გვერდითი ეფექტების შესახებ, რომელიც პრეპარატებს ახლავს.

"დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია - სრული სიმართლე: ეფექტურობა, რისკები და რეგულაცია

"ყველაზე დიდი შეცდომა დღეს არის ის, რომ საზოგადოებას ეუბნებიან მხოლოდ ფასს და "იმედს", მაგრამ არ ეუბნებიან რისკებს.

მედიცინაში რისკის დამალვა - არის ყველაზე დიდი საფრთხე".

მთავარი ფაქტი (რაც აუცილებლად უნდა იცოდეს საზოგადოებამ)

დიუშენის მკურნალობა = არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება

ყველა წამალს აქვს:

✔ შეზღუდული ეფექტი
✔ სერიოზული გვერდითი ეფექტები
✔ განსხვავებული რეგულაციური სტატუსი (FDA vs EU)

1. Elevidys (გენოთერაპია)

FDA: დამტკიცებულია (შეზღუდულად)

EU (EMA): არ არის დამტკიცებული

ფასი: ~3.2 მილიონი დოლარი (ერთჯერადი)

გვერდითი ეფექტები (ძალიან მნიშვნელოვანი):

მწვავე ღვიძლის დაზიანება

ჰოსპიტალიზაცია

დაფიქსირებულია სიკვდილის შემთხვევები

მიოკარდიტი (გულის ანთება)

მიოზიტი (კუნთის ანთება)

იმუნური რეაქციები

FDA უკვე იძიებს ამ შემთხვევებს და დაამატა მკაცრი გაფრთხილებები

ძალიან მნიშვნელოვანი:

ეს თერაპია არ არის ყველა პაციენტისთვის

არ არის სრულად უსაფრთხო

არ არის "სასწაული გამოსავალი"

2. Duvyzat (givinostat)

FDA: დამტკიცებულია (2024)

EU: დამტკიცებულია

ფასი: ~700,000$/წელიწადში

გვერდითი ეფექტები:

დიარეა

გულისრევა / ღებინება

თრომბოციტების შემცირება (სისხლდენის რისკი)

ცხიმების მატება სისხლში

სიცხე

3. Agamree (vamorolone)

FDA: დამტკიცებულია (2023)

EU: დამტკიცებულია

ფასი: ~50,000–100,000$/წელიწადში

გვერდითი ეფექტები:

ჰორმონალური დარღვევები (Cushing-like)

წონის მატება

ფსიქიკური ცვლილებები (აგრესია, შფოთვა)

იმუნიტეტის დაქვეითება

ინფექციების რისკი

ადრენალური უკმარისობა

4. Exon-skipping პრეპარატები (Exondys, Vyondys და სხვ.)

FDA: დამტკიცებულია (Accelerated approval)

EU: ძირითადად არ არის დამტკიცებული

ფასი:

~300,000 – 1,000,000+$/წელიწადში

გვერდითი ეფექტები:

ინფექციები

ხველა, სიცხე
თირკმლის გართულებები

ინექციის ადგილზე რეაქციები

ღებინება, გამონაყარი, სახსრების ტკივილი

ძალიან მნიშვნელოვანი:

მუშაობს მხოლოდ 5–15% პაციენტზე (გენეტიკის მიხედვით)

5. სტანდარტული თერაპია (Deflazacort)

FDA: დამტკიცებულია

EU: დამტკიცებულია

ფასი: ~35,000–60,000$/წელიწადში

გვერდითი ეფექტები:

ზრდის შეფერხება

ოსტეოპოროზი
დიაბეტის რისკი

წონის მატება

ინფექციები

მომავალი თერაპიები (ჯერ კვლევის ეტაპზე)

CRISPR გენური რედაქტირება

ახალი გენოთერაპიები (უფრო უსაფრთხო ვარიანტები)

კომბინირებული მკურნალობა

მაგრამ: ჯერ არცერთი არ არის სრულად დამტკიცებული

ყველაზე მნიშვნელოვანი დასკვნა

დღეს არცერთი თერაპია:

არ კურნავს დაავადებას

არ არის სრულად უსაფრთხო

არ არის უნივერსალური

რეალური არჩევანი ქვეყნისთვის

100 პაციენტი =

გენოთერაპია → ~300 მილიონი $

თანამედროვე წამლები → 5–70 მილიონი $/წელიწადში

ძალიან მკაფიო დასკვნა

მშობლების მოთხოვნა არის სამართლიანი.

მედიცინა ნიშნავს: ეფექტურობა; უსაფრთხოება; მტკიცებულება და არა - ემოცია; პოლიტიკა; ნახევარი სიმართლე", - წერს პროფესორი გიორგი ფხაკაძე